Investigaciones independientes realizadas en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y en el Hospital Garrahan, publicadas en revistas especializadas, reportan mejoras en función pulmonar, reducción de exacerbaciones y buena tolerancia en pacientes pediátricos tratados con la formulación de producción nacional.
Buenos Aires, 8 de septiembre (NA) – Dos estudios independientes realizados en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez y en el Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan confirmaron la eficacia y seguridad de la formulación argentina de la triple terapia moduladora para fibrosis quística en población pediátrica. Los resultados fueron publicados en las revistas Pediatric Pulmonology y Journal of Cystic Fibrosis, respectivamente.
El primer estudio, liderado por el Dr. Alejandro Teper en el Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, evaluó prospectivamente a 71 pacientes de 6 años o más durante 12 meses. Según el informe, los pacientes sin exposición previa a moduladores (43 niños) mostraron un aumento del 20,8% en la función pulmonar, una mejora del 13,3% en la capacidad de eliminar secreciones y un incremento del 66,1% en la calidad de vida. En aquellos que ya habían recibido otro modulador (28 niños), los valores fueron del 18,5%, 11,2% y 30,4% respectivamente. El cloro en la prueba del sudor se redujo entre un 53% y un 58%, y las exacerbaciones respiratorias graves disminuyeron un 95% en ambos grupos. Ningún paciente requirió hospitalización por esa causa durante el seguimiento.
El Dr. Teper, jefe del Centro Respiratorio del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, declaró: “La formulación genérica argentina demuestra una eficacia clínica y una seguridad robusta, que reflejan los resultados reportados para la formulación original, incluyendo una evolución favorable de la función pulmonar, del estado nutricional y de otros parámetros clínicos relevantes”.
El segundo estudio, dirigido por el Dr. Claudio Castaños en el Hospital Garrahan, incluyó a 55 niños que recibieron la triple terapia entre 2022 y 2025. Tras 12 meses, la función pulmonar mejoró de una mediana de 80,7 a 101 (incremento del 25%), el cloro en el sudor se redujo en 45 mEq/L, y la proporción de pacientes con exacerbaciones graves cayó del 40% al 7,2%. También se observó una reducción de la bacteria Pseudomonas aeruginosa en secreciones pulmonares (del 29% al 15%) y una mejora en la calidad de vida. No se registraron efectos adversos graves.
El Dr. Castaños afirmó: “La formulación genérica argentina estudiada mostró resultados comparables a la original de la triple terapia moduladora del CFTR (tanto en la función pulmonar como en las exacerbaciones y test del sudor)”.
Ambos trabajos fueron realizados de forma independiente en centros pediátricos de referencia y aportan evidencia clínica local complementaria a los estudios internacionales. El laboratorio Gador anunció el lanzamiento de una nueva presentación granulada de la triple terapia, indicada para niños desde los 2 años y más de 14 kg, que se convierte en la primera de este tipo disponible en el país.