Un estudio publicado en la revista Med reporta la remisión sostenida de dos pacientes con neuromielitis óptica tras un trasplante alogénico de células hematopoyéticas, sin recaídas ni inmunosupresión durante 15 y 16 años.
Un equipo de investigadores del Instituto Científico IRCCS San Raffaele, en Italia, publicó en la revista Med los resultados de un estudio en el que dos pacientes con neuromielitis óptica lograron mantenerse sin recaídas durante más de 15 años tras recibir un trasplante alogénico de células hematopoyéticas (alloHCT).
La neuromielitis óptica es una enfermedad autoinmune que afecta al sistema nervioso central, provocando inflamación de los nervios ópticos y la médula espinal. Según la Clínica Mayo, a menudo se diagnostica erróneamente como esclerosis múltiple. Puede causar ceguera, debilidad en brazos y piernas, espasmos dolorosos, pérdida de sensibilidad, vómitos, hipo y problemas de vejiga o intestinos.
El estudio describe el caso de un hombre y una mujer, ambos de 28 años, que recibieron el trasplante. Antes del procedimiento, se les administró quimioterapia con fludarabina y treosulfán para eliminar las células B responsables de producir anticuerpos AQP4-IgG, que atacan a los astrocitos. Luego, se introdujeron células madre de un donante sano en el torrente sanguíneo para reconstruir el sistema inmunitario desde cero.
Tras 15 y 16 años de seguimiento, respectivamente, ambos pacientes no presentaron recaídas ni necesitaron inmunosupresión continua. Los anticuerpos AQP4-IgG desaparecieron de forma permanente. El paciente varón mejoró su función neurológica, tuvo dos hijos y retomó una vida normal. La paciente mostró una mejoría menos acusada, pero alcanzó una buena calidad de vida, no requirió más medicación y recuperó parcialmente el uso de los brazos.
Los autores del estudio señalaron que ninguna terapia aprobada permite mantener a los pacientes sin tratamiento y con control sostenido de la enfermedad y desaparición completa de los anticuerpos patógenos. Sin embargo, advirtieron que se trata de una muestra de solo dos personas y que el trasplante conlleva riesgos. El hombre desarrolló una inmunodeficiencia crónica que requirió suplementación con anticuerpos y tuvo un episodio de ganglios linfáticos inflamados que se resolvió solo. La mujer presentó un cáncer de vejiga que fue tratado con cirugía. No se demostró que ninguna de estas complicaciones fuera consecuencia directa del trasplante.
Los investigadores concluyeron que, en casos seleccionados, la sustitución del sistema inmunitario puede lograr un control duradero de la enfermedad e incluso una posible curación, aunque se necesitan estudios más amplios para confirmar la seguridad del procedimiento e identificar a los pacientes que podrían beneficiarse.